Første effektive stoffet for å forsinke primær multippel sklerose
Selskapet Genentech , som tilhører Roche Group, kommunisert 27. september at den kliniske studien, i fase III, av eksperimentell medisin ocrelizumab Det har vært tilfredsstillende.
Denne medisinen klarer å forsinke progresjon av primær progressiv multippel sklerose (MSD) i minst 12 uker , i sine innledende faser. Denne subtypen av multippel sklerose (MS), som påvirker omtrent 10 eller 15% av befolkningen med denne sykdommen, er en svært aggressiv patologi. Til dags dato var det ingen kur eller behandling, men denne multicenterstudien (internasjonalt) med spansk deltagelse, har vist effekten av dette stoffet som kan bli det første og eneste terapeutiske alternativet for pasienter med denne sykdommen.
Inntil nå var det ingen behandling for EMM
Studien av dette legemidlet kalles veltalenhet og har blitt ledet av lederen av den kliniske nevroimmunologistjenesten til Vall d'Hebron-sykehuset og direktør for multicleriosenteret i Catalonia (Cemcat), Xavier Montalbán. I denne studien har vi undersøkt effekten av stoffet Ocrelizumab hos 732 pasienter med progressiv primær multippel sklerose og Hovedkonklusjonen er at den klarer å stoppe, minst 12 uker, utviklingen av funksjonshemningen som forårsaker sykdommen .
Montalbán ønsket å feire oppdagelsen og har erklært:
"Det er et virkelig historisk øyeblikk, som det er første gang at et stoff er vist å være effektivt for å kontrollere denne typen nevrologisk sykdom." Et vindu åpnes for bedre forståelse og behandling av multippel sklerose "Denne medisinen er et monoklonalt antistoff designet for selektivt å angripe CD20B + -celler som antas å ha en nøkkelrolle i ødeleggelsen av myelin og nerver, noe som forårsaker symptomene på multippel sklerose. Ved å binde til overflaten av disse proteinene, bidrar Ocrelizumab til å bevare de viktigste funksjonene i immunsystemet.
Hva er multippel sklerose?
den multippel sklerose (MS) er en nevrologisk sykdom som påvirker sentralnervesystemet (CNS), både hjernen og ryggmargen . Det er ikke kjent nøyaktig hva som forårsaker MS, men denne patologien skader myelin, et stoff som danner membranen som omgir nervefibre (axoner), og letter ledningen av elektriske impulser mellom dem.
Myelin er ødelagt i flere områder, og av og til forlater arr (sklerose). Disse skadede områdene er også kjent som demyeliniseringsplater. Når myelinert stoffet blir ødelagt, blir nervernes evne til å gjennomføre elektriske impulser fra og til hjernen avbrutt, og dette faktum gir utseendet av symptomer som:
- Forandringer av synet
- Muskel svakhet
- Problemer med koordinering og balanse
- Følelser som følelsesløp, kløe eller stikkende
- Problemer med tenkning og minne
Multiple sklerose påvirker kvinner mer enn menn . Utbruddet skjer vanligvis mellom 20 og 40 år, selv om tilfeller også er rapportert hos barn og eldre. Vanligvis er sykdommen mild, men i mer alvorlige tilfeller mister noen mennesker muligheten til å skrive, snakke eller gå.
I de fleste tilfeller utvikles denne sykdommen i utbrudd, men i primær progressiv multippel sklerose forverres funksjonshemningen kontinuerlig og sakte i løpet av måneder eller år, og det er derfor det regnes som en alvorlig form for denne sykdommen.
Faser av den kliniske utviklingen av et legemiddel
For at et legemiddel skal bli satt på salg, må en prosess følges for å evaluere dens effektivitet og sikkerhet, og dermed unngå å sette livene til de menneskene som vil konsumere det i fare. Utviklingen av et nytt stoff er langt og vanskelig, fordi bare to eller tre av 10.000 farmakologiske stoffer kommer til å bli markedsført .
Når stoffet er blitt evaluert tilstrekkelig i in vitro-modeller og i dyreforsøk (preklinisk fase), begynner menneskelig forskning, som kalles kliniske studier. Klassisk er perioden for klinisk utvikling av et farmasøytisk produkt delt inn i 4 påfølgende faser, men som kan legges over. Dette er fasene som er en del av den kliniske studien:
- Fase I : Denne fasen inkluderer de første studier som utføres på mennesker, hvis hovedmål er å måle sikkerheten og toleransen av forbindelsen. Med tanke på risikonivået er antall frivillige små, og fasen er kort.
- Fase II : Risikoen i denne fasen er moderat, og målet er å gi foreløpig informasjon om effekten av produktet og etablere forholdet mellom dose og respons. Hundrevis av fag er nødvendig, og denne fasen kan forlenges i flere måneder eller år.
- Fase III : Dette er fasen der dette legemidlet er funnet, og det er nødvendig å evaluere dets effekt og sikkerhet under de vanlige bruksbetingelsene og med hensyn til de terapeutiske alternativene som er tilgjengelige for indikasjonen som studeres. Derfor testes bruken i kombinasjon med andre stoffer i flere måneder eller år, hvor graden av forekomst av ønskede og uønskede effekter analyseres. Dette er terapeutiske bekreftelsesstudier.
- Fase IV : Det utføres etter markedsføring av stoffet for å studere det igjen i en klinisk sammenheng, og å gi mer informasjon om bivirkningene.
Etter positive resultater i fase III i den kliniske studien Ocrelizumab, I begynnelsen av neste år vil den europeiske autorisasjonen bli bedt om å kunne markedsføre dette legemidlet . Dette tar vanligvis omtrent seks måneder. Fra da av vil hvert land avgjøre om det tillater salg på sitt territorium.
